基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
科学家深入理解癌细胞对疗法产生耐受性的分子机制 或有望帮助开发新型个体化抗癌疗法！
2020年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上题为“An Integrative Gene Expression and Mathematical Flux Balance Analysis Identifies Targetable Redox Vulnerabilities in Melan
PNAS & Cell Rep：科学家成功揭示阿尔兹海默病的新型治疗性靶点 有望开发新型靶向性疗法
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，发表在国际杂志PNAS和Cell Reports上的研究报告中，来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用一种新开发的方法对患者大脑进行研究识别出了阿尔兹海默病的新型治疗靶点，这种新方法能帮助研究人员测定潜在药物对阿尔兹海默病患者的治疗效应，相关研究或为进行阿尔兹海默病研究及药物开发指明了方向。尽管
吉利德抗CD47单抗获FDA突破性疗法认定 治疗MDS
吉利德科学公司（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已经授予“first-in-class”抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定，适应症为新确诊的骨髓增生异常综合征（MDS）。骨髓增生异常综合征是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。14年来没有新的治疗方法被FDA批准。低风险MDS患者的平均生存期为
荣昌生物ADC药物纬迪西妥单抗（RC48）治疗尿路上皮癌获美国FDA突破性疗法认定
近日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（RemeGen）宣布自主研发的抗体-药物偶联（ADC）药物注射用纬迪西妥单抗（Disitamab vedotin，商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），适应症为HER2表达的（IHC 2+或I
Mol Cell：科学家成功开发出有效治疗乳腺癌的新型组合性疗法
2020年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的组合性疗法，其或有望帮助治疗携带特定基因突变的乳腺癌患者。研究者Antonella Papa表示，这项研究中我们开发出了能治疗缺失PTEN基因或携带PI3K癌症基因突变的乳腺癌患者的
