突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
耶鲁大学新冠唾液检测为何被FDA局长称为“突破性”进展？
上周末，美国FDA宣布，授予耶鲁大学（Yale University）公共卫生学院开发的SalivaDirect新冠诊断测试紧急使用授权（EUA），在FDA发布的新闻稿中，FDA局长Stephen M. Hahn博士表示，在提高测试效率和避免试剂短缺方面，这一检测取得了突破性的进展。利用唾液样本来检测新冠病毒的概念并不新颖，FDA此前也已经为4款
《自然》子刊综述：“癌症之王”难对付 免疫疗法从哪里获突破
胰腺导管腺癌（pancreatic ductal adenocarcinoma，PDA）是所有实体瘤中，致死率最高的癌症类型之一，这也让它得到了“癌症之王”的称号。目前原发性胰腺癌患者的5年生存率只有7.5%，与上世纪50年代的1%相比，只提高了6.5%。落后于绝大多数其它癌症类型生存率的改善幅度。胰腺癌患者生存率低的一个原因是大多数患者在早期没
eLife：乳腺癌细胞的“等级制度”或是诱发患者疗法耐受性的潜在原因
2020年9月17日 讯 /生物谷BIOON/ --你可能听过这样一句古老的谚语，养儿育女，需全村之力；来自辛辛那提大学的科学家们认为同样的类比或许也适用于细胞和癌症生长时，尤其是乳腺癌，最近，他们通过研究发现，乳腺癌似乎能采取不同的形式或生命阶段来促进癌细胞生长并扩散，相关研究结果刊登在了国际杂志eLife上。图片来源：USC Norris Compreh
Sci Adv：新型基因疗法有望治疗遗传性失明患者
2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --色素性视网膜炎是一种最常见的先天性失明症，近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们通过对色素性视网膜炎小鼠模型进行研究发现，靶向激活具有相似功能的基因或能弥补主要的缺陷。图片来源：medicalxpress.com目前德国有4万多名患者遭受色
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
全球首个BCMA靶向疗法！葛兰素史克Blenrep获欧盟批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤！
Blenrep是BCMA为靶点的抗体药物偶联物(ADC)，BCMA是血癌新药研发的热门靶点。