首个地图样萎缩(GA)药物!C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)在美国进入审查!
GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病,会导致视力丧失,目前尚无批准的治疗方法。
盐野义3CL蛋白酶抑制剂Xocova获日本紧急批准:治疗轻中度COVID-19!
Xocova(ensitrelvir)是一种口服抗病毒药物,每天一次为期5天疗程,治疗轻中度COVID-19,可快速消除5种典型的奥密克戎(Omicron)相关症状,降低病毒滴度。
首个冷凝集素病(CAD)药物!欧盟批准补体C1s抑制剂Enjaymo:治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
Enjaymo是第一个被批准用于治疗CAD的药物,通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因。
肝内胆管癌(iCCA)精准药物!美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi:总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂,可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋,导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
首次证实:表观遗传药物EZH2抑制剂,通过激活免疫系统治疗膀胱癌
他泽司他让小鼠膀胱中充满了免疫细胞。当使用没有T细胞的小鼠膀胱癌模型,他泽司他治疗无效,这表明他泽司他主要是是通过激活免疫系统来发挥抗癌效果。
1型神经纤维瘤病(PN1)药物!强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病,导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂,是第一种被批准治疗NF1的药物。
小分子抑制剂靶向E2泛素结合酶UbcH5c抑制胰腺癌生长和转移
胰腺癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤,其特点是诊断晚,治疗方法有限。根据肿瘤的可切除性,胰腺癌患者被分为四类:可切除的、边缘可切除的、局部晚期的和转移的。尽管近年来胰腺癌的早期诊断和治疗取得了一定的进展,但完整的手术切除是胰腺癌患者获得治愈的唯一途径。大多数病例(高达80%)在晚期确诊,失去手术机会。
JCO:蛋白酶抑制剂药物万珂或能改善T细胞淋巴母细胞淋巴瘤患儿的生存率!
来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究发现,在化疗中加入蛋白酶抑制剂万珂(硼替佐米,bortezomib)或能明显改善新诊断为T细胞淋巴母细胞淋巴瘤(T-LL,T-cell lymphoblastic lymphoma)儿童和成年患者的总体生存率,此外,这项国际3期临床试验还发现,当加强化疗方案时,90%的T细胞淋巴细胞白血病(T-ALL)患儿的放疗或能被消除。