Nature：新发现的皮肤细胞可能导致炎症性皮肤病
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员指出，一种新型皮肤细胞的意外发现解释了皮肤在生命早期暴露于炎症触因（inflammatory trigger）如何使一个人日后患上炎症性皮肤病。对这种新细胞类型的了解可能会使人们对如何逆转硬皮病等自身免疫性疾病有更深刻的认识，并阐明炎症性疾病的一般性质。
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
Nature：争论多年的帕金森病的病因终确定！靶向黑质中神经元的基因疗法有望大幅改善左旋多巴治疗帕金森病的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上。
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
高糖高脂饮食会破坏肠道生态，导致炎症性皮肤病恶化
近期，发表在《Journal of Investigative Dermatology》上一项新研究中，来自美国加州大学戴维斯分校医学院和中山大学孙逸仙纪念医院领导的研究团队发现，富含糖和脂肪的饮食会导致肠道菌群生态失调，从而诱发炎症性皮肤病，如银屑病。如果改为更均衡的饮食可以恢复肠道健康，从而抑制皮肤炎症。先前的研究已经表明，以高糖和高脂肪为特征的西方饮食
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
