研究发现肥胖导致皮肤病的机制
肥胖已经成为一种世界性流行病，除了会导致高血糖、高血压、高血脂等“三高”问题外，肥胖还会导致一系列皮肤问题，特别是皮肤感染，如股癣、毛囊炎、蜂窝性组织炎、皮肤念珠菌病等，但其机制尚不十分明确。近期，中国厦门大学药学院联合美国加州大学研究发现，肥胖会通过损害皮肤固有的抗微生物防御功能，从而加速皮肤感染。该研究在《Science》杂志的子
BioMarin血友病基因疗法III期研究成功
1月10日，BioMarin宣布，其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究（ GENEr8-1）取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究，共招募134例受试者，所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗，并完成了
礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
银屑病不只是皮肤病，它还会让你疾病缠身！
银屑病又称牛皮癣，是一种常见的慢性炎症性增殖性皮肤病，其特点为病程长，易反复发作，给患者带来极大的痛苦。由于临床主要表现为红斑，鳞屑，被称为‘上帝的纹身’。正如中华医学会皮肤性病分会名誉主任委员和银屑病专委会主席、现任复旦大学皮肤病研究所所长张学军教授所说，“银屑病患者身上的皮疹就像盔甲一样紧紧地包裹着身体，让人生不如死。”
持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817