局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病
8月18日,Krystal Biotech宣布,FDA已受理其在研基因疗法B-VEC(beremagene geperpavec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月,BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据,并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月,GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
Mol Ther:科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体,其或能靶向作用肌肉细胞,并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
2022-08-08
全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
中国罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病患者公益组织成立,助力突破诊疗困局
近年来,银杏罕见皮肤病(GPP)的医学研究已经取得了较大进展。除了治疗方案的创新,GPP诊疗格局的改变,还需要相关各方携手,从疾病诊断、社会保障等多方面推动。
2022-02-26
武田与Code Bio达成20亿美元协议:利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台,开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台,可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战,包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
2022-02-24
肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。
2022-02-17
庞贝病(PD)基因疗法!安斯泰来公布AT845:在晚发型庞贝病成人患者中,安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
2022-02-15
罕见病基因疗法!美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。
2021-12-22