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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Neurology:科学家揭示空气污染和人群帕金森疾病发病风险之间的关联

来自Barrow神经学研究所等机构的科学家们通过研究发现,生活在空气污染处于中位数水平地区的人群相比生活在空气污染水平最低地区的人群而言患帕金森疾病的风险要高出56%。

2023-11-08

儿童“杀手”——71%的10岁以下儿童死亡与新生儿疾病有关

布里斯托大学领导的一项新研究发表在《JAMA Network Open》上,研究结果显示,10 岁以下儿童死亡中,多达71.6%与新生儿疾病有关。

2023-10-20

PLoS Biol:肥胖或会通过胰岛素抵抗与神经变性疾病发生关联

来自Fred Hutchinson癌症研究中心等机构的科学家们通过研究发现了肥胖和神经变性疾病(比如阿尔兹海默病)之间的特殊关联。

2023-11-09

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

Nature子刊:神经退行性疾病中WIPI4缺失导致不依赖自噬的铁死亡

在这项最新研究中,研究团队通过体外细胞实验和体内动物模型实验发现,WIPI4蛋白缺失导致的铁死亡是不依赖于自噬的,这是一种以前没有被考虑过的可能性。

2024-03-17

Nature:科学家识别出与机体细胞DNA损伤和多种人类疾病发生相关的关键基因

来自Wellcome Sanger研究所等机构的科学家们通过研究对近1000种转基因小鼠品系进行系统性筛选后发现了100多个与DNA损伤相关的关键基因。

2024-02-21

Lancet | 全球视角:探究早产婴儿RSV引发急性下呼吸道感染的疾病负担与防控策略

该研究发现早产儿面临着不成比例的RSV相关疾病负担,占RSV住院负担的25%。早期早产儿有严重的呼吸道合胞病毒住院负担,这种负担会持续到生命的第二年。

2024-02-17

Nat Neurosci:绘制出首张全面RNA异构体图谱,揭示神经多样性与疾病奥秘

这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱,深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。

2024-04-29

eGastroenterology:科学家有望通过细胞中的线粒体来理解人类慢性肝脏疾病的发病机制

理解MLRO的功能或能帮助开发治疗人类慢性肝脏疾病的新型治疗性策略,通过调节MLRO的形成,研究人员就能促进健康的肝细胞功能并潜在减缓疾病进展。

2024-03-21