NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
首个轻链(AL)淀粉样变性治疗药物！强生Darzalex Faspro长期数据：持续显著改善血液学完全缓解!
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
2021-05-28
Nat Commun：一种小分子淀粉样抑制剂或有望作为新型疗法治疗人类癌症
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --p53的错义突变会产生非常严重的后果，而且其通常在超过50%的癌症中都有发生，其中大部分的突变都位于固有的不稳定的DNA结合结构域（DBD）中，许多突变会使得该结构域进一步表现出不稳定性，并会暴露于易于聚集的疏水核心区域，从而促进突变的p53自我组装成为无活性的细胞质淀粉样聚集物。近日，一篇发表在国际杂志N
2021-06-30
美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab突破性药物资格(BTD)!
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
2021-06-24
