Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Nature子刊:叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗,实现“闻香治病”
该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达,为合成生物学提供了新的调控工具,也为可控性的基因治疗研究提供了新方法,有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。
2024-02-12
Nature:科学家揭示人类小细胞肺癌药物治疗反应背后的奥秘
本文研究揭示了在治疗下人类小细胞肺癌的基因组进化的关键过程,并识别出了共同的祖先或能作为癌症复发时克隆多样性的来源,揭示了与癌症对化疗敏感和耐受相关的中央基因组模式。
2024-03-16
Cell Rep Med:免疫靶向作用癌症融合蛋白或有望治疗罕见的人类肝癌
本文研究结果为揭示人类新抗原特异性谱的片段特性提供了新的见解,并为在临床上开发针对人类FLC的成功免疫疗法证明了方向。
2024-04-02
香港中文大学于君教授:肠道菌群帮助改善癌症免疫治疗
迄今为止,肠道菌群代表了一个有前景的治疗靶点和令人兴奋的研究领域。对肠道微生物的进一步研究和临床应用有助于为接受免疫治疗的癌症患者制定个性化和更有效的策略。
2024-04-20
Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症
来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。
2023-11-06
用CAR-T抗衰老:靶向清除衰老细胞,预防和治疗年龄相关衰退
研究表明,使用CAR-T细胞靶向衰老细胞高表达的蛋白——尿激酶型纤溶酶原激活物受体(uPAR),能够选择性清除衰老细胞,让老年小鼠恢复活力,让年轻小鼠衰老得更慢。
2024-01-26