小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸，由化学修饰的核苷酸组成，位于DNA中央部分的两侧，主要通过硫代磷酸连接。
2022-09-13
核酸药物: MicroRNA-212-5p是一种抗增殖的miRNA，可减轻低氧和低氧/低氧所致的大鼠肺动脉高压
肺动脉高压(PH)是一种以肺血管阻力进行性增加、右心衰竭、最终导致患者死亡为特征的疾病。虽然病因复杂，但肺动脉高压的一个特征是伴随着肺动脉平滑肌细胞(PASMCs)过度增殖的异常血管壁重塑。
2022-08-29
mRNA药物综述！基于信使核糖核酸的治疗
信使RNA(Messenger RNA，mRNA)是一种单链核糖核酸，由一条DNA转录而成，携带蛋白质合成的编码信息，进一步转录并加工成功能蛋白质。
2022-06-28
核酸药物！ LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。
2022-07-06
核酸药物: 脂纳米粒运载编码多种抗痘病毒单抗的未修饰mRNAs在兔体内的实验研究
众所周知，痘病毒会引起人类和动物的疾病。从人类疾病的角度来看，最值得注意的成员是天花病毒和猴痘病毒。天花是一种由天花病毒表现出来的疾病，在20世纪后半叶从大自然中根除之前，曾导致数百万人死亡和致残。
2022-06-30
《科学》子刊：首次发现小细胞肺癌对DNA损伤类药物耐药的机制
小细胞肺癌（SCLC）是一种侵袭性神经内分泌（NE）恶性肿瘤，占据肺癌约13~15%，以快速倍增，早期转移和预后不良为特征[1]，5年生存率不足7%[2]。
2022-06-17
小核酸药物！靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作
安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍，影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。
2022-05-30