Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
Nature子刊综述深度剖析！以基因组为导向的癌症疗法的临床前研究进展！
2020年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cancer上题为“Genomics-guided pre-clinical development of cancer therapies”的综述文章中，来自Wellcome Sanger研究所的科学家们论述了以基因组为导向的癌症疗法的临床前研究进展；自20多年前曲妥
Nature子刊：人体基因组的三维形状对炎症反应至关重要
2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——根据近日发表在《自然遗传学》（Nature Genetics）上的一项研究，人类基因组的三维结构对于提供快速而有力的炎症反应至关重要，但令人惊讶的是，对于将一种细胞类型重新编程为另一种细胞类型并不至关重要。这些发现揭示了基因组折叠和细胞功能之间的基本关系。每个人类细胞有两米长的基因组，在细胞核内压缩成10微米
强生amivantamab治疗EGFR第20号外显子插入突变肺癌(NSCLC)显示持久缓解!
amivantamab是一种具有免疫细胞导向活性的EGFR-MET双特异性抗体，靶向激活和耐药EGFR及MET突变及扩增。
Nature子刊综述深度解读！如何利用微生物组的基因组特性来预测癌症的发生及进展？
2020年5月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cancer上题为“Microbiome genomics for cancer prediction”的综述文章中，来自魏茨曼科学研究所等机构的科学家们论述了如何利用微生物组的基因组学特征来进行癌症预测。图片来源：Adlung, L., Elinav et al. N
基石药业在台湾递交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向新药avapritinib的上市申请，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST成人患者
2020年3月27日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）今日宣布，公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）提交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定。该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18
两篇Cell子刊文章深度剖析基因组自我调节的新型分子机制
2020年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自加州理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了基因组自我调节的分子机制。生物体的基因组中包含了每个细胞和组织发育和发挥正常功能所需要的所有信息，当被写入DNA后，每个基因都会进行信息编码，包括帮助确定组织形状的结构蛋白、催化生命化学反应的酶、
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
默克MET抑制剂tepotinib获美国FDA突破性药物资格，治疗MET外显子14跳跃突变患者!
2019年09月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变（MET exon14-skipping）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。去年3月，tepotinib被日本卫生劳动
研究人员解译出真盐生植物异子蓬全基因组
异子蓬（Suaeda aralocaspica）是一年生真盐生植物，主要分布于中亚，在中国仅产于新疆。异子蓬在耐盐特性、光合作用和种子性状等方面具有重要的研究价值。异子蓬能够在表层土壤含盐量超过10%的环境中正常生长，种子萌发耐盐性超过1000mmol/L NaCl。异子蓬的叶片、花被片和果实都能在单个细胞内完成C4光合作用，这与典型的具有花环结构(Kranz)的C4植物不同。另外，异子蓬能在同一