基石药业在台湾递交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向新药avapritinib的上市申请，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST成人患者
来源：生物谷 2020-03-27 13:47
2020年3月27日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）今日宣布，公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）提交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定。该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18
2020年3月27日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）今日宣布，公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）提交胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定。该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的、不可手术切除或转移性GIST成人患者。Avapritinib由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发，也是基石药业第二款递交上市申请的药物。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“一年内，基石药业已先后递交了两个同类首创（first-in-class）精准靶向药物的上市申请，这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应，也显示了公司正顺利向商业化转型。GIST是一种罕见的肿瘤，且目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾外，今年上半年我们计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请，以满足更多患者之需。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“Avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA抑制剂。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药物。目前向TFDA递交的临床数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达 84%, 且大多数不良反应均为1级或2级，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，61%的患者DOR≥6个月。”
GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。大约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感，目前晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。然而，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感，ORR为0%，中位无进展生存期仅3至5个月，总生存期约15个月。除了D842V之外，既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的PDGFRA外显子18突变疗效也并不理想。
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。
关于Avapritinib
Avapritinib是一款在研、强效、选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型抑制剂，可直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示了广泛的抑制作用，强效抑制包括针对目前大中华区获批疗法耐药的激活环突变。
Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床开发，用于治疗多线GIST、晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症。
Avapritinib是一款以AYVAKITTM为产品名获美国FDA 批准的激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“一年内，基石药业已先后递交了两个同类首创（first-in-class）精准靶向药物的上市申请，这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应，也显示了公司正顺利向商业化转型。GIST是一种罕见的肿瘤，且目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾外，今年上半年我们计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请，以满足更多患者之需。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“Avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA抑制剂。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药物。目前向TFDA递交的临床数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达 84%, 且大多数不良反应均为1级或2级，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，61%的患者DOR≥6个月。”
GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。大约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感，目前晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。然而，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感，ORR为0%，中位无进展生存期仅3至5个月，总生存期约15个月。除了D842V之外，既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的PDGFRA外显子18突变疗效也并不理想。
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。
关于Avapritinib
Avapritinib是一款在研、强效、选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型抑制剂，可直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示了广泛的抑制作用，强效抑制包括针对目前大中华区获批疗法耐药的激活环突变。
Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床开发，用于治疗多线GIST、晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症。
Avapritinib是一款以AYVAKITTM为产品名获美国FDA 批准的激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
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