动态核酸技术和基因回路研究上取得新进展
生物体内，复杂的基因网络是细胞发挥功能的基础。特定环境下，不同基因间相互交流将决定细胞命运。发展操控生物系统分子工具的一个重要目标是能够人为构建基因回路以调控细胞功能或控制细胞表型。比如，细胞内原本独立表达的X与Y两个基因，在引入人为构建的合成回路后，RNA-X能发挥调控RNA-Y表达的作用（图1）。试想，在癌细胞中，如果X为原癌基因， Y为抑癌基因，在两者
基因编辑技术CRISPR可100%控制后代性别
在农民伯伯的理想世界中，所有的鸡都是会下蛋的母鸡，所有的牛都是会产奶的母牛，所有的猪都是会下崽的母猪……雄性表示：我们除了被吃，难道真的“一无是处”了吗？（瑟瑟发抖）——也许，是的呢！（扎心）——而且，有些时候，过剩的雄性还会被扑杀，以减少精力和降低成本。（再来一刀）Figure 1 （图片来源：Pixabay）农业领域尚且如此，更不必说科学研究了。譬如，在
David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法 | Nature子刊
2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行的编辑处理类似于用文字处理器修改拼写错误，通过“搜索”来插入、替换或删除目标DNA序列。但对于长度超过100个碱基对的序列，先导编辑的效率并不高。12月9日，在Nature Biotechnology上发表的一项最新研究中，
Cancer Res：科学家发现CRISPR基因编辑技术和突变癌细胞之间新型关联
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现了CRISPR、p53和其它癌基因之间的新型关联，这或许能在不影响“基因魔剪”有效性的情况下有效预防突变细胞的积累，相关研究结果或为后期科学家们进一步在精准医学研究做出成绩提供了新的思路。
基于CRISPR基因编辑技术的疗法或会产生携带致癌突变的细胞！
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究发现，基于CRISPR -Cas9的基因编辑（尤其是基因敲除）或许会让细胞产生于癌症相关的基因突变形式，这些研究发现强调了对接受基于CRISPR -Cas9的基因编辑疗法来修饰癌症相关基因突变患者及时监测的必要性。
基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术，为精确基因编辑提供了新工具。
Genes & Devel：科学家利用基因编辑技术成功将用于储存的脂肪细胞转化成燃烧能量的脂肪细胞
来自西南医学中心的科学家们通过研究成功利用CRISPR基因编辑技术将机体用于储存的脂肪细胞转化成了燃烧能量的细胞。
Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓