2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局!
主办单位:同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间:9月22-23日 大会形式:线下 大会地点:上海富悦大酒店
2023-08-08
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新信息显示,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
2023-07-25
全球首例治愈:浙大团队发现罕见病新致病基因,创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明:在同等给药量时,相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素(anakinra)和卡纳单抗(canakinumab),“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略
该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。
2024-03-06
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机
2023-10-14
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
2024-02-05