PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
重磅级文章解读科学家们在干细胞疗法研究上取得的新进展！
近些年来，科学家们通过研究成功利用干细胞疗法来治疗人类多种疾病，本文中，小编就对近期科学家们在相关研究领域取得的重要研究成果进行整理，分享给大家！
2022-06-30
Nature子刊：科学家绘制出揭示人类免疫细胞功能和免疫疾病基本驱动因素的基因网络图谱
近二十多年来，人类基因组学研究不断取得突破性进展，许多导致疾病的基因被一一揭示，并不断发现了新的治疗靶点。全基因组关联研究（GWAS）也已识别了数千种与疾病相关的遗传变异。
2022-07-21
Cell：更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世，有望基于此开发出新型RNA基因疗法
在一项新的研究中，他们与东京大学的合作者合作，发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本，使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。
2022-06-08
Neuro-Oncol：科学家发现胶质瘤干细胞致瘤过程中的关键因子
来自中国科学院合肥物质科学研究院等机构的科学家们通过研究首次发现，Oct4A或许是维持胶质母细胞瘤干细胞（GSCs）致肿瘤活性的关键因素。
2022-06-29
Nature子刊：CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂
实验结果显示，番茄叶子中的维生素D3含量很高，达到了200μg/g干重，番茄果实中的维生素D3含量则较低，绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重，红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。
2022-05-26
Cell：补齐基因编辑最后缺口，开启线粒体基因编辑新时代
接下来的目标是提高 TALED 的编辑效率和特异性，为最终在胚胎、胎儿、婴儿或成年患者中编辑引起疾病的线粒体基因突变铺平道路。
2022-04-27
Theranostics: HDAC抑制剂可能用于恢复糖尿病内皮祖细胞和其他干细胞的功能
心血管疾病(CVD)导致糖尿病患者更高的死亡率和致残率，并造成巨大的健康和经济负担。在过去的几十年里，越来越多的临床前证据表明，骨髓来源的内皮祖细胞参与了新生血管和缺血心肌的保护和修复。
2022-06-16