刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
Science：揭示Csx28形成膜孔，增强细菌依赖于CRISPR-Cas13b的病毒抵御能力
在一项新的研究中，来自美国罗切斯特大学和康奈尔大学的研究人员揭示了这样的一种系统中一种以前未被认识到的参与者---一种增强抗病毒防御能力的膜蛋白，同时扩大了我们对CRISPR复杂性的理解
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
复旦大学赵兴明/杨禹丞团队构建人脑非编码调控元件互作网络图，精细定位脑疾病基因
综上所述，该研究构建了人脑中的非编码调控元件互作网络的概览图，分析了其在神经细胞和组织中的特异性，并据此对脑疾病基因进行了系统而精准的定位，为理解脑疾病和行为认知表型的遗传调控机制提供了新见解。
哈佛校友联创，累计融资超6亿美元，加州初创重新定义基因治疗，预计2年内管线进临床
Shankar Ramaswamy 告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。
北卡团队确定80个心脑基因组位点，助力多器官成像技术的应用
目前，生物统计学领域已经拥有多款统计分析方法和建模技术。这些方法背后的思路，或能用于 AI 领域中的数据分析和模型开发。
药明康德发布2023年半年度报告：细胞和基因治疗CTDMO营收7.1亿元，同比增长 16.0%
近日，药明康德发布2023年半年度报告。2023年半年营收约188.71亿元，同比增长6.28%，归属于上市公司股东扣除非经常性损益的净利润达到47.61亿元，同比增长23.67%。
Science：利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注（ischemia-reperfusion）。
基因编辑育猪公司「中农种源」完成首轮融资，红杉种子与果壳投资
近日，农业动物设计育种公司「中农种源（深圳）科技有限公司」（以下简称中农种源）宣布获得红杉中国种子基金与果壳发起的未来光锥千万级投资，澄明则正律师事务所提供全程法律服务。
Science：开发出新方法确定物种基因组中的直系同源基因
由于技术上的巨大进步，如今可以快速地对生物的遗传物质进行测序。无论是密切相关的物种还是完全不同的物种，对其基因组的比较都能显示出特别有趣的发现。通过这种方式，可以获得关于系统发育关系、特征的形成或适应