Cell Stem Cell：科学家有望利用类器官模型识别并开发新型潜在的胰腺癌疗法
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的药物筛选系统，其能利用类器官来模拟癌症，这或许有助于揭开未来开发胰腺癌疗法的潜在靶点。
2024-01-03
Nat Commun：我国科学家开发出微型化的Cas13，有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞，这是为数不多的方法之一。AAV载体很小，因此很难将大型 Cas
2023-11-20
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
2024-01-02
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2023-09-19
Gastroenterology：科学家识别出用于开发新型胰腺癌疗法的潜在靶点
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种能阻断胰腺癌干细胞样细胞生长的特殊蛋白，其或有望帮助开发治疗胰腺癌的新型策略。
2023-10-09
Nat Genet：科学家开发出能揭示跳跃基因影响人类疾病风险的新型工具
来自日本理化学研究所等机构的科学家们开发出了一种新型工具，其或能快速准确地分析移动遗传元件（通常被称为跳跃基因）的突变，这或许有望阐明这些突变体在疾病发生过程中扮演的关键角色。
2023-11-02
狙击肿瘤转移，肖海华团队开发新型纳米颗粒，将光动力疗法与免疫疗法双效合一
这些研究结果表明，靶向mTOR信号通路可以为抗癌药物提供一个有前景的靶点，纳米颗粒通过局部产生氧化应激和诱导免疫反应，为预防和治疗肿瘤转移和肿瘤复发提供了一种有前景的方法。
2023-09-15
平衡抗癌效果和安全性：星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法，开辟肺癌治疗新思路
这些发现表明，mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择，特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。
2024-01-16
Nat Commun：科学家开发出深度学习模型来理解人类基因组的奥秘
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种深度学习算法，其或能够识别基因组上发生的聚腺苷酸化的位置，这一研究进展或有望加速对DNA转录过程发生错误时出现的疾病和障碍进一步深入研究。
2023-12-22