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Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

Nat Mater:对CAR-T细胞进行原位PEG修饰可缓解细胞因子释放综合征和神经毒性

近年来,癌症研究人员为嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor, CAR)T 细胞(CAR-T)疗法的到来欢呼雀跃,这类细胞疗法取得了令人鼓舞的成果,改变了多种癌症的治疗方式。

2023-09-21

基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变

哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化,这可能会启发新疗法的开发。近期,研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。

2023-12-21

基因疗法龙头进行战略重组

2023年10月5日,基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组,以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括:减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力,约114个职位;总

2023-10-09

科研人员解析出叶绿体基因转录蛋白质机器构造

该研究解析了叶绿体基因转录蛋白质机器的冷冻电镜结构,揭示了叶绿体基因转录蛋白质机器的“装配部件”、“装配模式”和“功能模块”。

2024-03-02

Science:新研究追踪癌细胞起源中的基因组加倍

在这项新研究中,这些作者仔细观察了数千张单细胞在细胞分裂过程中的图像。他们开发了发光生物传感器来标记名为细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)的细胞酶。

2024-05-21

“竹子开花”现象和开花素编码FT基因演化方面获进展

研究团队对唇形目植物的光周期-生物钟途径关键节点基因——FT(编码开花素)的演化模式进行了系统比较和分析。

2024-05-05

最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点

近日,GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。

2024-05-15

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27