首个地图样萎缩(GA)药物！C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)在美国进入审查!
GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病，会导致视力丧失，目前尚无批准的治疗方法。
2022-11-24
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023-06-09
Mol Cell：施一公团队解析人类pre-tRNA剪接机制，完善剪接体结构地图
目前，施一公团队克服技术障碍，深入探索生命细节，获得人类TSEN/CLP1/pretRNA复合物在催化前和催化后状态下的结构，为理解pre-tRNA剪接的机制提供了一个全新的框架。
2023-04-10
Cell：经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂（fusogen）&
2023-05-10
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
2023-04-13
《神经病学》：抗Aβ药物竟会加速阿尔茨海默病患者大脑萎缩！
本荟萃分析结果表明，抗Aβ药物会明显加速大脑区域的体积变化，且对大脑各区域的影响取决于药物类别。 分泌酶抑制剂对海马和全脑体积变化具有较大影响，而单克隆抗体对脑室扩大的影响较大，且导致ARIA频
2023-04-20
研究发现：中国式“打骂教育“可能会造成孩子大脑萎缩，越长越傻！
结果发现，尽管孩子没有经历过更严重的虐待行为，但如果在童年时期反复遭受严厉的教育行为，那么，相比之下，在“打骂式教育”下长大的孩子其大脑区域要更小。
2023-04-14
Science：利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救，从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。
2023-03-30
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
2023-03-13
