30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。
2024-05-22
Cell:利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析,一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
Nature子刊:基因工程干细胞,更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖,这需要高纯度的多巴胺能神经元,以这项研究为基础,下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
Cell:新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性,以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22