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《癌细胞》:补足免疗法缺陷!华人科学家发现麻风病药物能为“免疫方案”减毒增效

研究显示,氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度,这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。

2024-04-11

2024年最值得期待的11项临床试验:人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜

两项大规模的随机对照试验表明,通过计算机断层扫描(CT)进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。

2023-12-11

中国农业科学院作科所成功研发高效碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化

近日,中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统,利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变,获得了高抗草

2023-07-14

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化

传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂,最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级,显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险

2023-10-20

Nature Medicine:靶点CAR-T疗法,治疗致命脑肿瘤

人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性,还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。

2024-03-20

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

德谷门冬胰岛素:胰岛功能救星强势来袭!

德谷门冬双胰岛素(IDegAsp)能够减少SMBG检测次数,其经济性更加优惠,能大幅提升患者的生活质量,节约医疗成本,提升患者的依从性,协助使用者进行糖尿病管理,安全、有效,且能明显恢复胰岛功能!

2023-12-28