全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Nectin-4 ADC联合K药获批一线治疗尿路上皮癌
维恩妥尤单抗是一种同类首创的、直接作用于Nectin-4（位于细胞表面的一种蛋白，在膀胱癌中高度表达）的抗体偶联药物（ADC）。
2023-12-17
Nature子刊：具备免疫系统的类器官可评估肿瘤免疫治疗脱靶效应
通过招募免疫细胞靶向肿瘤，癌症免疫治疗已成为目前对抗癌症最有前途的策略之一。尽管显示出良好的临床疗效，但由于癌症细胞和免疫抑制肿瘤环境中新抗原的低表达等因素影响，肿瘤免疫疗法只对一小部分患者和肿瘤亚群
2024-01-04
揭开EGFR、m6A修饰和铁死亡的关联，为胶质瘤联合治疗开辟新道路
该研究表明，EGFR通过m6A去甲基化酶ALKBH5的细胞核定位，重编程表观转录组图谱，以防止铁死亡，进而揭示了EGFR信号、m6A修饰和铁死亡之间的联系，为胶质母细胞瘤的联合治疗开辟了道路。
2023-11-27
Adv Sci | 中山大学聂燕/黄迪/杨林槟/宋尔卫等合作发现基底样乳腺癌的潜在治疗新靶点
该研究旨在研究BLBC特异性TFs在调节肿瘤进展中的作用，以探索针对BLBC的新治疗策略。
2024-03-21
STTT | 厦门大学夏宁邵/张天英/袁权通过溶瘤病毒与T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果
溶瘤病毒疗法是另一种很有前途的治疗实体肿瘤的方法，因为它具有选择性，最佳的免疫原性，以及能够以靶向的方式将转基因直接传递到肿瘤部位。
2024-05-05
Circulation | 哈尔滨医科大学潘振伟/杨宝峰/张志仁/李悦发现心房颤动的潜在治疗新靶点
房颤(AF)是最常见的心律失常，具有相当高的发病率和死亡率，其治疗伴有不良的心房重构。目前治疗房颤的药理学策略疗效有限，且存在一定的不良反应。
2024-05-16