Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
Oculis公布II期数据 利卡明利单抗（OCS-02）可缓解严重干眼病患者的持续眼部不适
研究显示，利卡明利单抗（OCS-02）耐受性良好，其与赋形剂治疗组的安全性没有重大差异，亦无出现眼压升高的情况。
中国学者参与团队利用人工智能发现“渐冻症”治疗新靶点
随着深度学习等技术进步，人工智能在新药研发中扮演着越发重要的角色。近日，中国学者参与的国际研究团队利用人工智能发现了“渐冻症”的潜在治疗靶点，为该疾病的治疗提供了新思路。
“渐冻症”新药！Albrioza获全球首个监管批准：显著改善临床功能下降，降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
Nature子刊：梁毅/刘聪合作揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制
该研究首次在原子水平上揭示了 SOD1 由生理型向病理型结构转变的机制，启示不同的病理突变体在调节 SOD1 构象转化中可能发挥着不同的作用，并使得发展新的基于 SOD1 纤维结构的 ALS 治疗药物
“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!
Radicava ORS与Radicava(依达拉奉注射液)具有相同的活性药物成分和相同的疗效，可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。
「利伐沙班干混悬剂」儿童剂型在中国获批，用于静脉血栓栓塞症治疗及预防复发
在这项大规模在儿童人群中使用非维生素K类口服抗凝药的III期临床研究，结果显示拜瑞妥®在儿童静脉血栓栓塞症中表现出有说服力的有效性和安全性。
iScience：阐释渐冻人症致病蛋白FUS病理性聚集的分子机制
近日，中国科学院上海有机化学研究所研究员刘聪团队研究发现渐冻人症关键致病蛋白FUS通过液-固相转化形成高度稳定且具有细胞毒性的淀粉样纤维聚集体，进一步通过低温冷冻电镜解析病理性纤维聚集体的原子结构。
全球首款冻干mRNA疫苗，来自中国团队，可在25℃下长期稳定
2019年底突然暴发的新冠疫情让全世界措手不及，疫情的出现也让我们看到并见证了mRNA技术的巨大潜力。但目前只有 Moderna 和 辉瑞/BioNTech 开发的两款mRNA疫苗获批上市。稳定性是mRNA疫苗开发中面临的主要挑战之一，其稳定性主要由mRNA本身及LNP递送系统决定。目前已上市的两款mRNA疫苗——Moderna的mR