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干细胞注射成功治疗先天性心脏病,受试患儿已存活2年

根据疾病控制和预防中心的数据,先天性心脏缺陷是最常见的婴幼儿出生缺陷疾病。近年来,研究人员已经开始尝试使用人工材料修复患者的心脏。然而,普通的人工材料无法伴随患者成长,需要重复手术。

2022-12-28

两独立研究机构发现,缺铁损害中性粒细胞的生成和功能,影响先天性免疫

以上研究表明,合适的血铁浓度对于维持中性粒细胞的生成以及其效应功能非常关键。这些发现为铁代谢如何影响先天免疫系统提供了新的见解。同时,也为粒细胞生成动员剂在感染和缺铁患者中的临床应用提供了依据。

2022-11-25

AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力

眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。

2022-10-13

Cell Rep:肠道和肺部类器官或有望帮助开发新型先天性免疫细胞疗法

来自伦敦大学国王学院等机构的科学家们通过研究发现了一种新型创新性的方法或能在培养皿中扩大并促进先天性免疫细胞成熟;这一研究发现或有望帮助科学家们开发出新型的人类细胞疗法。

2022-09-13

CTM:复旦大学黄国英/马端团队发现先天性心脏病新易感基因

该研究首次发现 WDR62 是 CHD 新的易感基因,而且阐释了 WDR62 可通过调控心肌细胞中纺锤体组装和细胞周期从而参与心脏发育。

2022-07-12

Nature:对先天性心脏病进展的新认识为改善治疗方案打开了大门

在一项新的研究中,来自贝勒医学院、德克萨斯心脏研究所和德克萨斯儿童医院的研究人员对先天性心脏病(CHD)---一类在出生前就已出现并仍然是儿童死亡主要原因的心脏缺陷---的进展机制有了新的认识。

2022-06-28

先天性鱼鳞病(CI)新药!美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!

在2b期对照研究中,TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低,以及良好的安全性。

2022-06-02

Cell:局部药物治疗有望导致先天性巨痣消退并预防黑色素瘤产生

大约每20000个婴儿中就有一个出生时就有所谓的先天性巨痣(congenital giant nevus)---一种巨大的色素痣,可能覆盖面部和身体的大部分。

2022-05-19

Science:揭示ILC3经训练后在肠道粘膜中产生先天性的免疫记忆

先天免疫系统在调节宿主与微生物的相互作用方面发挥着关键作用,特别是在对入侵粘膜的病原体提供保护。如今,在一项新的研究中,来自法国国家健康与医学研究院(INSERM)和巴斯德研究所的研究人员利用一种肠道感染模型,发现先天效应细胞---先天淋巴细胞3型(ILC3)--不仅在感染的早期阶段发挥作用,而且还可以经训练后产生一种先天形式的免疫记忆,可以在再次感染时保护宿主

2022-03-07

JCI Insight:科学家识别出一种能修复先天性心脏缺陷的关键基因

来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究发现,PRDM6的一种遗传性障碍或许会导致动脉导管未闭(PDA,patent ductus arteriosus),其是一种在早产儿中经常发生的先天性心脏缺陷,这或许就提示PRDM6或能作为开发治疗先天性心脏病疗法的潜在靶点。

2022-02-27