Nature：科学家识别出与机体细胞DNA损伤和多种人类疾病发生相关的关键基因
来自Wellcome Sanger研究所等机构的科学家们通过研究对近1000种转基因小鼠品系进行系统性筛选后发现了100多个与DNA损伤相关的关键基因。
2024-02-21
Nat Commun：科学家开发出深度学习模型来理解人类基因组的奥秘
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种深度学习算法，其或能够识别基因组上发生的聚腺苷酸化的位置，这一研究进展或有望加速对DNA转录过程发生错误时出现的疾病和障碍进一步深入研究。
2023-12-22
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Science：全基因组遗传筛选揭示了人类色素沉着的决定因素
斯坦福大学Joanna Wysocka团队在Science 在线发表题为“A genome-wide genetic screen uncovers determinants o
2023-10-16
Genome Med：103个引起人类遗传性疾病的基因若发生突变或会增加机体患癌风险
来自首尔大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，引起遗传性疾病的103个基因若发生突变或会增加机体患癌的风险。
2024-01-24
Nat Genet：科学家开发出能揭示跳跃基因影响人类疾病风险的新型工具
来自日本理化学研究所等机构的科学家们开发出了一种新型工具，其或能快速准确地分析移动遗传元件（通常被称为跳跃基因）的突变，这或许有望阐明这些突变体在疾病发生过程中扮演的关键角色。
2023-11-02
最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
在灵长类动物肝细胞中，AAV介导的转基因表达发生在两个阶段：首先，来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达
2023-11-08
Nature：科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略，通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性，具有显著的转化应用潜力，有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。
2024-04-15