首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
Sci Signal：名为STING的特殊蛋白或能帮助攻击侵袭人体的病毒和癌细胞
2021年6月26日 讯 /生物谷BIOON/ --分子让世界充满了惊喜，其中最令人惊叹的莫过于那些发生在驱动机体抵御病毒感染和癌症活性上的小型蛋白质分子了。近日，一篇发表在国际杂志Science Signaling上题为“Pinpointing cysteine oxidation sites by high-resolution proteomics r
重组十四价人乳头瘤病毒疫苗I期临床试验完成首例受试者入组
在江苏省疾病预防控制中心副主任朱凤才教授领导的临床研究团队的大力支持和指导下，神州细胞自主研发的全球首个14价HPV疫苗SCT1000正式启动临床I/II期研究，7月1日启动志愿者筛选，7月2日启动低剂量组接种当日即完成全部80例入组，展现了临床研究专家团队强大的执行力和志愿者对接种全球首个覆盖全部12个高危致癌HPV病毒型创新疫苗高
Genome Medicine新发现：培养皿中的癌细胞与人体内癌细胞存在巨大差异
癌症是目前死亡率最高的疾病之一，科学家们一直都在寻找治疗癌症的方法。近年来，免疫治疗技术得到飞速发展。癌症研究一般从实验室培养各种各样的细胞系开始，通过不同药物对这些细胞的杀伤效果，评估药物的疗效。这些细胞是科研人员通过不同的渠道获得，通过构建癌症模型进行癌症生物学和开发潜在的治疗方式，但是很少有人去验证这些细胞系是否正确。近期发表于
国家卫健委发布认定瑞金医院等医院人体器官移植执业资格通知
近日，山西省、辽宁省、黑龙江省等多省卫健委发布通知，根据相关规定对21个省级卫生健康行政部门提交的58所医院人体器官移植执业资格申报材料进行了审核，经审核，上海交通大学医学院附属瑞金医院等20所医院符合条件。根据审核结果，同意认定上海交通大学医学院附属瑞金医院心脏移植、肺脏移植执业资格；山西白求恩医院肾脏移植、肺脏移植、胰腺移植执业资
在早期试验结束前 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗
实体瘤CAR-T试验2例患者死亡，细胞疗法教父Carl June公司停止试验
据Endpoints News 报道，近期，细胞疗法公司Tmunity Therapeutics停止了其针对实体瘤的领先CAR-T疗法开发，原因是两例受试者死于某种形式的神经毒性。这一消息提示人们要更加谨慎对待CAR-T疗法在实体瘤中的应用。总部位于美国费城的Tmunity由Carl June博士和Oz Azam博士创立于2015年，
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
托法替尼治疗COVID-19住院患者3期临床试验达到主要终点
辉瑞与巴西圣保罗非营利性医疗保健机构以色列人阿尔伯特·爱因斯坦医院(Hospital Israelita Albert Einstein，HIAE)学术研究组织（ARO）联合宣布，来自STOP-COVID研究的阳性结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。STOP-COVID（NCT04469114）是辉瑞与HIAE-ARO的一项研究合作，该医院是试验协