Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发环形RNA适配体，用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型，能够在多种组织中普遍表达，且生长状况正常，说明了环形RNA的安全性。
2024-04-24
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
Science子刊：针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前，CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向
2023-09-11
Nature：科学家有望通过抗原表位编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效
来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞（HSPCs）这能够引入了一种遗传改变，从而使其能在急性髓性白血病（AML）的免疫疗法中存活下来。
2023-09-18
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
单细胞RNA测序，揭示不同血管化策略对大脑类器官的影响
血管化的大脑类器官不太可能发生细胞死亡，因此被认为是未来大脑研究的标准。这项研究对于未来血管化类器官的制造至关重要，有望开发出更高保真的血管化类器官。
2023-12-22
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Circulation Res：强光疗法和时间疗法或有益于机体心脏健康
昼夜节律钟在机体心血管健康中发挥着重要角色，其会影响心血管疾病事件的发病时间和严重程度，并能促进机体从疾病中的愈合过程。
2024-03-21
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日，中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
2023-11-04