索元生物生物标志物指导下的基因疗法DB107获批2期临床
2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）
Molecular Therapy: Nucleic Acids一种潜在的基于RNA的治疗方法来抑制癌症
多形性胶质母细胞瘤(GBM；IV级)是最致命和最耐药的原发中枢神经系统肿瘤，约占所有胶质瘤的50%，复发率高，总生存期不到8.5个月。GBM起源于星形胶质细胞，其发病率约为4.17/10万人/年。
恩美曲妥珠单抗组合疗法二线治疗HER2阳性乳腺癌III期研究达PFS主要终点
8月16日，Seagen宣布，TUKYSA（tucatinib，妥卡替尼）联合HER2 ADC药物Kadcyla（恩美曲妥珠单抗）治疗既往接受过紫杉烷和曲妥珠单抗治疗的不可切除、局部晚期或转移性HER
百时美施贵宝CAR-T疗法2023年H1营收32亿元
2023年7月27日，百时美施贵宝（BMS）公布2023年Q2财报：实现营收112.26亿美元，前值为118.87亿美元，预期值为118.1亿美元，比市场预期低4.94%；每股收益为1.75美元，前值
Nature：新研究针对帕金森病的细胞疗法进行重大改进，有望引发治疗变革
细胞疗法有望成为帕金森病的一种新疗法，但在迄今为止的许多临床试验中，大多数移植的多巴胺能细胞（可分泌多巴胺的神经元）未能存活，这就造成了一个根本性的障碍。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和麦克林医
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具，该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑，还具备选择性地编辑特定链的能力
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
新型非编码RNA：LncRNA剪接变异体的不同调控功能和生物学作用
人类基因组由大约22,000个蛋白质编码基因(PCG)组成，这些基因能够通过选择性剪接(AS)产生不止一个转录本。
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445