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Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

Nature Chemistry:北京大学刘志博团队开发基于放疗响应药物的下一代ADC药物

该工作填补了从光化学到辐射化学领域过渡的技术空白,进一步扩充放疗射线响应的活性基团范围。

2024-04-05

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

Immunity | 邹强/叶幼琼/赵任/倪志宇发现乳酸调节RNA剪接促进CTLA-4在肿瘤浸润调节性T细胞中的表达

该研究证明了乳酸在肿瘤浸润的Treg细胞中触发RNA剪接介导的CTLA-4表达。

2024-03-04

超50款CGT药物上市,药物研发如何“借力”弯道超车?

从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场,再到此后近30年时间里,科研者为解决实际应用中遇到的新问题,不断对这一技术进行优化,促使PCR经历了初代传统PCR、第二

2023-10-11

寻鲸生科:完成数千万元融资,致力RNA小分子新药研发

近日,寻鲸生科(北京)智能技术有限公司(简称“寻鲸生科”)宣布完成数千万人民币天使轮融资。本轮融资由同创伟业领投,首发展天玑基金、英诺天使、水木清华校友基金跟投,资金将用于公司

2023-09-19

病毒 ADP 核糖转移酶将RNA与宿主蛋白偶联在一起

在此之前,人们一直认为 RNA 和蛋白只是在细胞过程中发生短暂的相互作用。在一项新的研究中,来自德国马克斯-普朗克陆地微生物研究所的研究人员发现,事实并非如此:细菌病毒---也称为噬菌体---在发育周

2023-09-20

Nature:利用细菌RNA 聚合酶突变版本揭示如何让抗生素更有效抵抗细菌感染

随着时间的推移,抗生素使用得越多,细菌种群进化出对现有抗生素产生耐药性的突变体的可能性就越大,人们就越迫切地需要新的方法来防止抗生素治疗过时。

2023-09-23

外泌体长链非编码RNA MLETA1可能作为肺癌诊断和治疗的预后生物标志物和潜在的治疗靶点

肺癌是世界范围内最常见、最致命的癌症。非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的85%,约90%的肺癌相关死亡是由于转移所致。因此,迫切需要阐明肺癌转移的潜在机制,寻找肺癌诊断和治疗的早期生物标志物。

2023-12-05

NPJ Digit Med | 利用生成性人工智能优选阿尔茨海默病药物再利用候选药物:真实世界临床验证研究

药物再利用,作为一种将现有药物应用于新的治疗用途的策略,近年来在医学研究领域得到了广泛关注。

2024-03-05