全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Front Cell Dev Biol:能结合RNA的两种特殊蛋白或会促进哮喘患者炎症的发生
来自伦敦大学国王学院等机构的科学家们通过研究首次揭示了mRNA调节蛋白在哮喘症发生中扮演关键角色的重要信息。
2023-10-27
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Immunity | 邹强/叶幼琼/赵任/倪志宇发现乳酸调节RNA剪接促进CTLA-4在肿瘤浸润调节性T细胞中的表达
该研究证明了乳酸在肿瘤浸润的Treg细胞中触发RNA剪接介导的CTLA-4表达。
2024-03-04
寻鲸生科:完成数千万元融资,致力RNA小分子新药研发
近日,寻鲸生科(北京)智能技术有限公司(简称“寻鲸生科”)宣布完成数千万人民币天使轮融资。本轮融资由同创伟业领投,首发展天玑基金、英诺天使、水木清华校友基金跟投,资金将用于公司
2023-09-19
Nature Methods | GPT-4在单细胞分析中的突破:高效的细胞类型识别
该研究不仅证实了GPT-4在生物医学领域的应用潜力,同时也为单细胞RNA测序分析中的细胞类型标注提供了一种新的、高效的解决方案。
2024-04-06
病毒 ADP 核糖转移酶将RNA与宿主蛋白偶联在一起
在此之前,人们一直认为 RNA 和蛋白只是在细胞过程中发生短暂的相互作用。在一项新的研究中,来自德国马克斯-普朗克陆地微生物研究所的研究人员发现,事实并非如此:细菌病毒---也称为噬菌体---在发育周
2023-09-20