小核酸药物！靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作
安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍，影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。
Nature：直接靶向非编码RNA，开辟药物研发新天地
哈佛大学医学院 开发了一种筛选靶向 RNA 的小分子化合物的方法，并通过该方法成功筛选到了特异性靶向非编码 RNA Xist 的小分子化合物 X1，X1能够通过与 Xist 的 RepA 区域结合。
阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
罗氏计划开展一项新的2期研究：评估反义RNA疗法tominersen!
tominersen是一种疾病修饰疗法，可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。
反义寡核苷酸药物治疗乙肝？Nature子刊公布II期临床试验结果：安全性良好、疗效喜人
慢性乙肝病毒（HBV）感染约影响着全球超2.5亿人口，最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原（HBsAg）和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”，通常无临床表现，所以也被称作“临床治愈”。目前，获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物（NA）和干扰素α，而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Y
Smad4诱导的反义长链非编码RNA BRE-AS敲低可促进颗粒细胞凋亡
反义长非编码rna (as - lncrna)是lncrna的一个子类，其转录方向与蛋白编码基因重叠，参与多种生理和病理过程。然而，它们在女性生殖过程中的作用仍然是未知的。
Cell：药物干预RNA剪接可增强肿瘤免疫
随着时代的发展，恶性肿瘤已成为人类生命健康的最大威胁之一，其治疗手段及效果难以保证，生存率底。近年来，免疫疗法在肿瘤治疗中起到了极大作用，其中一个重要方向就是免疫检查点抑制治疗。这种疗法在多种恶性肿瘤中的疗效已被证明，但其治疗效率往往与肿瘤抗原的水平相关。有研究表明，RNA不完全剪接可以产生保留内含子翻译的多肽。在肿瘤细胞中，Ⅰ型主要
Mol Cell：RNA结合蛋白或有望成为治疗三阴性乳腺癌的潜在药物靶点！
2021年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --RNA结合蛋白（RBPs，RNA-binding proteins）是转录后基因表达的关键调节子，而异常的RBP-RNA相互作用能够促进癌症进展。在癌症研究中，研究人员的共同目标就是找到关于癌细胞的某些东西，即能驱动癌细胞生存能力的特殊分子，从而帮助确定是否利用药物来抑制该分子就能实现对肿瘤生长的抑制，甚至更
罗氏停止反义RNA疗法tominersen三期临床研究
为了应对亨廷顿氏病，罗氏早在2017年就与Ionis签署了一项专利许可协议，针对与亨廷顿舞蹈症有关蛋白的一种新的反义疗法。现在，在经历了早期的安全警示后，在数据委员会的命令下，罗氏宣布停止一项处于三期临床阶段的研究。罗氏表示，在独立数据委员会“根据调查疗法对研究参与者的潜在益处和风险状况提出建议”后，公司已经停止了针对亨廷顿蛋白和突变
Cell Rep：基于类器官的高通量RNA测序有助于寻找治疗结直肠癌的药物
大肠癌（CRC）是当今世界上确诊率最高的3种癌症之一，也是与癌症相关的发病率和死亡率的主要原因之一。尽管近年来癌症疗法在不断地发展，但针对晚期和转移性肠癌患者仍然缺乏有效的治疗方法，因此迫切需要基于药物的新型疗法。