Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，加拿大卫生部已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批，此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲
反义RNA vs RNAi颠覆对决！第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批！
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次
中国研究：绿茶中的抗氧化剂可帮助RNA药物进入细胞
日前，来自中国的研究人员成功地在绿茶中的纳米粒子（green nanoparticle）帮助下，顺利地利用小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）载体渠道将药物穿透了细胞膜。该物质得名的原因是其内含有绿茶天然形成的代谢物，具有抗氧化效果。绿茶中的纳米粒子毒性很低，它可以与抗氧化剂复合形成一种独特的药物传递载体，可以有效地、安全地携带精细的RNA
Nature子刊：非编码RNA癌症药物基因组图谱新突破
近日，匹兹堡大学药物遗传研究中心的杨达和张敏课题组借力于一种名为弹性网络回归（Elastic Net regression）的机器学习模型，从1，001个肿瘤细胞系的高通量长非编码RNA表达谱（long noncoding RNAs， lncRNAs）与265种抗癌药物敏感性数据中，挖掘出了27，341对lncRNA-药物可预关联（lncRNA-drug predictiv
罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与合作伙伴Ionis近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予IONIS-HTTRx（又名RG6042）治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）的优先药物资格（PRIME）。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的药物，同时也是Ionis公
全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准
美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。值得一提的是，此次批准使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。此次批准，是基于关键性III期临床研究NEURO-TTR的数据。该研究是一项为期15个月的随机（2
BMS“进军”反义药物：发现控制3D分子结构的新方法
近年来，反义药物在临床前实验及临床试验中取得了喜人的结果，反义技术也得到进一步发展。反义技术是一种全新的药物设计方法，主要是根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理，从基因复制、转录、剪接、转运翻译等水平上调节靶基因的表达，干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递，从而达到抑制、封闭或破坏靶基因的目的。日前，百时美施贵宝（BMS）与斯克利普斯研究所（Scripps Research In
JCO Prec Oncol：新型RNA和DNA测序平台有望为晚期癌症患者精心挑选最佳的治疗药物
2018年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JCO Precision Oncology上的研究报告中，来自西奈山医院的科学家们通过研究构建了一种全面的RNA和DNA测序平台，该平台能帮助确定哪种药物对晚期和耐药性多发性骨髓瘤患者最为有效。研究者表示，这种新型平台能对传统的DNA方法进行扩展，利用RNA测序来寻找FDA批准的一大批癌症药物的作用靶点（并不只是针对多发