FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及近15年来对各类siRNAs的研究。这期间，医药工业界开展了大量的临床试验。截至
Cancer Res：干扰RNA筛选发现乳腺癌抵抗药物治疗的关键
近日，美国范德堡大学的研究人员在国际学术期刊Cancer Research上发表了一项最新研究进展，他们为了发现雌激素受体阳性乳腺癌细胞抵抗CDK4/6抑制剂的机制，使用全激酶组siRNA筛选来发现发生下调以后能够增加细胞对ribociclib这种药物的敏感性的激酶。
Ionis与诺华将合作研发心脏病治疗候选药物
Ionis公司已经与诺华公司签署了一个拥有7500万美元预付款的协议（还提供10亿美元的biobucks），用于研究两个生物技术类的治疗心脏病候选药物。在其昨天刚刚宣布它的合作伙伴Pharma的药物终止研究之后，这对Ionis公司
诺华再吹东风，RNA药物进军主流
上周诺华与Ionis旗下Akcea签订总值为16亿美元的合作项目，包括2.25亿近期支付款项，共同开发其降低血脂RNA药物AKCEA-APO (a) -LRx和AKCEA-APOCIII-LRx。Akcea将获得7500万美元首付和一亿美元股票收购。诺华2014年曾
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
RNA药物迈向主流，Nusinersen有望今年上市
今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与，使用Nusinersen的
赛尔基因口服RNA药物显示疗效
今天赛尔基因宣布其口服RNA药物mongersen（GED0301）在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与，三组病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰剂，
RNA分子的选择性剪接或可作为治疗肥胖、癌症的药物的新靶点
近日，来自肯塔基大学医学院的研究人员通过研究鉴别出了小核仁RNA（snoRNAs）的一种新功能，即其能够调节一种名为选择性剪接（alternative splicing）的基础细胞过程，这项研究发现或将帮助开发治疗肥胖和癌症的新型疗法。选择性剪接能够使得细胞通过单一基因制造多种蛋白质。
Nusinersen三期临床提前终止，有望成为首个重磅RNA药物
今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎缩症的三期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。