Cell Rep:癌症药物或可有效降低强直性营养不良症患者机体的毒性RNA水平
近日,一项发表于国际杂志Cell Reports上的研究论文中,来自佛罗里达大学兽医学院的研究人员通过对细胞及小鼠模型进行研究首次发现,用于治疗癌症的药物或可中和引发1型肌强直性营养不良症的长时间肌肉收缩及其它症状的毒性RNA,1型肌强直性营养不良症是一种常见的成人肌肉萎缩症。
2015-12-14
Science:口服RNA剪切药物有望治疗绝症
运动神经元负责将神经系统的信号传递给肌肉纤维。在脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中,运动神经元缺乏生存所需的一种蛋白,结果神经元逐步死亡而患者肌肉日渐萎缩。目前,这种疾病还是个不治之症。罗氏制药(pRED
2015-03-26
Arrowhead治疗乙肝RNA药物ARC-520临床二期研究再遇阻碍
总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead是一家以开发RNAi疗法为核心的生物医药公司。
2015-01-14
罗氏$4.5亿收购Santaris获锁核酸(LNA)平台发力RNA靶向药物研发
罗氏4.5亿美元收购丹麦Santaris公司,获得锁核酸(LNA)技术平台,该平台是10大新一代生物技术平台之一,所开发的锁核酸药物,有望解决小分子和抗体无法治疗甚至无法触及的疾病靶标。
2014-08-06
Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301
Celgene与Nogra制药签署26亿美元协议,获得处于后期临床开发的反义药物GED-0301,II期临床数据表明,该药有望变革克罗恩病的治疗。
2014-04-25
Sarepta计划年底提交RNA药物eteplirsen NDA
致力于RNA药物的Sarepta公司计划年底向FDA提交eteplirsen新药申请,该药开发用于杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗。
2014-04-22