Nat Cancer：揭示肿瘤基因和微环境之间的相互作用影响多发性骨髓瘤患者对疗法反应背后的分子机制
来自迈阿密大学米勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肿瘤细胞和微环境中免疫组分之间的相互作用如何影响新诊断为多发性硬化症的患者对疗法的反应和治疗结局。
2023-11-23
成立仅两年，渤健前高管创立的基因疗法初创关停
在成立不到两年后，非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足，宣布关停，并解雇了所有员工。
2023-08-04
Cell：开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI，有望改善CAR-T细胞疗法
近年来，科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效，而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
2023-09-21
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
2023-10-19
最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
2023-08-22
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
2023-10-23
Sci Immunol：科学家有望开发出新型疗法抵御对传统T细胞疗法耐受的胰腺癌
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们调查了一种不同类型的免疫疗法治疗的潜力，这种疗法依赖于两种能靶向作用骨髓细胞的免疫疗法。
2024-01-10
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
2023-07-31
