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研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果

这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎(HSK)

2023-09-11

噬菌体产生抗CRISRP RNA来抑制细菌CRISPR–Cas系统

一项微观上的发现不仅能让科学家们了解我们周围的微生物世界,还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。在一项新的研究中,新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和丹麦哥本哈根大学的R

2023-10-23

历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步

美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性

2023-12-11

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18

“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文,揭示类器官+CRISPR双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码

肠道内分泌细胞(enteroendocrine cells, EECs)是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞,与其他上皮细胞谱系一样,来源于区域特定的Lgr5+肠道干细胞(intestinal

2023-11-03

Cell子刊:李明/向华团队揭示CRISPR护卫RNA的全新生理功能

这一研究发现不仅从全新视角阐释了CRISPR-Cas如何协调crRNA和 Cas 蛋白的表达这一领域内基本科学问题,而且揭示了一种作用于转录水平的anti-anti-CRISPR新策略。

2023-09-04

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

Nature:揭示细菌的III 型 CRISPR 系统通过将 SAM和ATP偶联在一起来对抗噬菌体感染

CRISPR 系统广泛存在于原核生物,可提供针对可移动遗传因子的适应性免疫。III 型 CRISPR 系统具有一个称为Cas10的特征基因,它利用 CRISPR RNA 检测非自身 RNA,激活具有酶

2023-10-25

Nature:揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播

基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新

2023-10-17