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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步

美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性

2023-12-11

里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18

Science:利用FLSHclust新算法发现188种新的CRISPR/Cas系统

微生物序列数据库包含大量有关酶和其他可用于生物技术的分子的信息。但近年来,这些数据库已经变得非常庞大,以至于很难有效地搜索到感兴趣的酶。

2023-11-30

Science:揭示CRISPR-Cas抗病毒防御系统抑制mRNA翻译机制

在一项新的研究中,来自立陶宛维尔纽斯大学的研究人员利用生物信息学分析以及生化和结构研究,描述了一个名为Cami1的新型效应蛋白家族的特征。他们发现当称为噬菌体的细菌病毒攻击细菌时,CRISPR-Cas

2023-12-27

诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤

这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。

2023-12-04

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化

该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。

2023-12-04

Nature Methods | 革命性的CRISPR-CasRx筛选平台:开启癌症基因组新篇章

CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用,不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具,也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。

2024-03-03