Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
JBS - 5YP肽可以减轻老年小鼠的痴呆
jbs - 5yp可以通过磷酸化Ets1增强Slc40a1的转录，从而恢复老年痴呆小鼠大脑中铁转运蛋白的表达，从而分泌过量的铁，揭示了jbs - 5yp作为缓解老年痴呆的药物的潜力。
中山大学研究者们揭示了C5a-C5aR1轴促进狼疮性肾炎足细胞损伤
本研究揭示了一种新的机制，即C5a-C5aR1轴上调Drp1S616的磷酸化促进线粒体分裂，从而促进LN的足细胞损伤。
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
Nat Biotechnol | 北京大学伊成器等团队合作开发同时对5mC和5hmC进行单细胞分析的新方法
该研究提出SIMPLE-seq(通过测序同时分析表观遗传胞嘧啶修饰)，用于在单细胞和单碱基分辨率下联合分析5mC和5hmC。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
氨基酸转运体SLC7A5调节小鼠肠道细胞增殖
本研究通过引入mTORC1信号通过敲除肠上皮细胞中的氨基酸转运体SLC7A5而减少的遗传模型，进一步证明了mTORC1信号在肠道内稳态中的作用。
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：