Nature：揭示SLC9C1的电压门控激活机制，揭开了精子运动的神秘面纱
在一项新的研究中，来自瑞典斯德哥尔摩大学的研究人员揭示了精子如何从被动的旁观者变成充满活力的游泳者的复杂奥秘。
2023-10-31
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
11亿美元！诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
超6亿美元合作！罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
2024-01-27
10亿美元！百图生科与赛诺菲合作开展基于AI大模型的药物研发
除了赛诺菲的专有数据、蛋白质工程创新、丰富的生物制剂研发经验以及本协议的资金方面之外，双方还旨在搭建起先进的人工智能及大语言模型，以提高蛋白质设计能力，进一步突破百图生科平台的优越学习迭代能力。
2023-10-11
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
抗衰老公司BioAge融资1.7亿美元，与礼来合作更健康的减肥临床试验
2023年10月26日，BioAge Labs宣布获得了礼来的支持，将其肌肉再生疗法Azelaprag与礼来的替尔泊肽（Tirzepatide）相结合，进行一项更健康的减肥临床试验。
2024-02-16
种子轮融资1亿美元！刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
Genome Biol：揭示蛋白RBM5通过激活致癌蛋白HOXA9在急性髓系白血病中发挥重要作用
HOXA9蛋白在大多数急性髓性白血病（AML）病例中过度表达，并与患者的不良预后有关。然而，HOXA9 是一种在治疗上难以靶向的蛋白，因此科学家们一直在寻找间接消灭它的方法。
2024-01-19