锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell：新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因，有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
抗猪δ冠状病毒基因编辑猪种质创制方面取得新进展
研究人员应用CRISPR/Cas9基因编辑技术培育的嵌合APN基因编辑仔猪能有效抵御PDCoV感染，为培育抗PDCoV种猪提供了优秀种质材料。
2024-08-23
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”？！Science：细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因，有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特：它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
2024-08-19
近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。
2024-04-06
非病毒载体mRNA疫苗的现状和展望
该论文对于推动非病毒mRNA载体的研究和应用具有重要意义。它为科学家们提供了最新的研究进展和技术方法，为进一步优化和改进非病毒mRNA载体提供了指导。
2023-12-12
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12