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  • FDA批准美国首款基因疗法上市 遗传性失明患者或将重见光明

    当地时间2017年12月19日,美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息!批准了一种新的基因治疗药物Luxturna,用于治疗儿童和成人患者,这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法,靶向由特定基因突变引起的疾病。在此之前,2017年10月12日,美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后,以16:0的投票,对其在研基因疗法Luxtu

  • FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者

    2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病;10月12日,一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险,当然了FDA并不需要听从其顾问的指导,但通常情况下其需要这么做,关于这种名为voretigene neparvovec(Luxturna)的疗法的最终决定预

  • Sci Transl Med:基因治疗成功治疗遗传性失明

    先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步,因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后,病人在昏暗的光线中变得更能看见,其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应,这种免疫反应取消了插入基因的益处,正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。

  • EMA肯定QLT091001治疗遗传性失明的孤儿药设计

    QLT公司近日宣布,QLT091001(一种口服合成维甲酸)治疗遗传性视网膜变性疾病即莱伯氏先天性黑朦(LCA)和视网膜色素变性(RP)的两个不同孤儿药设计已获欧洲药品管理局(EMA)孤儿药产品委员会(COMP)的积极肯定。COMP给予的积极评价先于EMA将QLT091001指定为孤儿药。

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