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  • 重磅!研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性

    2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒(AAV9)输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体(AAVhu

  • Nat. Genet.:将致命毒性物质运送到恶性细胞

    来自Whitehead研究所的科学家们提出了一种与众不同的癌症治疗新策略,他们认为可利用某些高水平表达于许多癌细胞表面的分子将致命毒性物质运送到恶性细胞中。这一研究在线发表在12月2日的《自然—遗传学》(Nature Genetics)杂志上。

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