首页 » 标签:“罕见病药”(共找到约14条相关新闻)
  • 加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批

     近日,发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示,2012-2016年之间,欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工,他们表示:“这个数字有些高得惊人,但与2005年-2

  • Shire罕见病药Lanadelumab三期获积极数据

    5月18日消息,美国罕见病药物开发领导者夏尔(Shire)制药公布称公司的Lanadelumab临床3期试验HELP?取得了积极的顶线数据,该研究是一项国际多中心的随机、双盲对照持续26周的,用于评估皮下注射Lanadelumab相比较安慰剂治疗12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者的安全及有效性。遗传性血管性水肿是一具有家族史,反复发生软组织急性局限性水肿的疾病。全世界范围,每一万至五万人中会

  • 瑞士罕见病药商SOBI口服悬液配方Orfadin(尼替西农)获欧盟批准

    Orfadin于2005年上市,该药结合饮食限制,可显著改善遗传性酪氨酸血症I型(HT-1)婴幼儿的临床预后。

  • 罕见病药价格低面临停产 病患为企业奔走

     为了帮助企业申请药品提价,潘龙飞四处奔走,此前他还曾徒步进京向发改委递交提价申请书。近日,发改委给潘龙飞打来电话称,正在研究提价,药企也有小量恢复生产。但对需频繁使用的卡尔曼氏综合症(KS)患者来

  • “冰桶”过后 罕见病药如何脱困?

    导读:冰桶挑战引发的外界对罕见病关注的热度还在延续。近几年,全球罕见病药研发渐受青睐,相较而言,国内市场则较为平静。无立法、无保障、无利润“三座大山”阻碍了罕见病药的发展。这一当前困境,该如何打破?“

  • 罕见病药缺价高 专家呼吁建立救助机制

    罕见病人群被忽略的少数 我国约有100万~150万个罕见病患者,他们面临着同样的困境:药物寥寥可数,被称为“孤儿药”,而且价格昂贵,没有纳入医保。很多治疗罕见病的药物甚至无法在中国注册。 每年2月的最后一天是世界罕见病日。医学专家呼吁,尽快建立罕见病患者救助机制,解决基本的医疗保障问题。

  • 找准靶向:罕见病药获批关键

    近日出版的《罕见疾病》杂志发表了由来自卡基斯日常生活基金会(KakkisEveryLifeFoundation)的一篇论文。作者认为,美国FDA应提供详细的指导办法,促使医药企业更好利用加速审批程序开发治疗罕见疾病的药品。

  • 治疗多发性骨髓瘤的SNS01-T被指定为罕见病药

    据国外媒体报道,美国Senesco制药公司用于治疗多发性骨髓瘤的SNS01-T已被FDA指定为罕见病治疗药。 至此,Senesco在药物研发过程中也将会享受一系列优惠政策,如:税费减少、获得政府资助金用以产品临床研发、进入FDA药物快速审批通道、药物上市之后拥有长达7年的独家销售权、以及有望免除FDA处方药申请费等。

  • QLT091001成为治色素性视网膜炎的罕见病药

    据悉,QLT制药公司推出的QLT091001再次被FDA指定为治疗色素性视网膜炎(RP)的罕见病治疗药。不久前,它也刚被FDA指定为罕见病药治疗雷伯氏先天性黑蒙(LCA)。 QLT091001属口服型合成视黄醛衍生物制剂,可替代11-顺视黄醛,后者是一种重要的生物化学成分,是视网膜维生素A循环的关键。

  • 在研炭疽病治疗药AVP-21D9被指定为罕见病药

    美国Emergent BioSolutions 制药公司在研药AVP-21D9正处于I期临床实验阶段,此次为随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增型实验,共有50名受试者参加,他们均为健康人士。研究人员这次从安全性和药代动力学等方面对这种药物进行检测。