首页 » 标签 :“罕见病药物”(共找到约41条相关新闻)
  • 新一家人工智能药物研发公司宣布成立,开发罕见病药物

      近日,美国新一代人工智能公司Insilico Medicine与A2A Pharmaceuticals宣布将联手创建一家名为“Consortium.AI”的新公司,应用AI最新研究进展,合作发现并开发用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)和其他罕见孤儿疾病的新型小分子。前者Insilico Medicine是基于人工智能进

  • 第三次改变立场:FDA为罕见病药物大开绿灯

     Therapeutics MD(TXMD)曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局(FDA)抨击,FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时,监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据,这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日,FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后,Therapeutic

  • AAA罕见病药物Lutathera获欧盟批准

     法国AAA公司今日宣布,Lutathera(镥氧奥曲肽)已被欧洲监管机构批准,用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。对于这个法国集团来说,该药获得欧盟批准是一项重要的胜利。因为这意味着该药物将成为肿瘤学市场销售的首例放射性药物。AAA首席执行官Stefano Buono表示:“这对我们公司来说,无疑是一个历史性时刻。我们非常自豪地将这种一流的药物和第一

  • Actelion罕见病药物Ledaga获欧盟批准,治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)

    Ledaga是一种无色外用凝胶,由Actelion开发,强生于今年1月底耗资300亿美元将Actelion收购。

  • 制药公司如何从罕见病药物的开发领域获利?

    近些年来,制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移,它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上,在一项最近发表的研究论文中,研究者发现,制定立法来激励制药公司投资罕见疾病疗法的开发或许会给这些公司带来盈利,而这也是未来多个制药公司在药物研究上的一个新的领域。

  • PhRMA:2016在研罕见病药物报告

    2016年5月11日讯/生物谷BIOON/--美国药品研究与制造商协会(PhRMA)和ALS协会2016年5月9日发布的报告显示:美国生物制药公司目前正在开发超过560种新药物,用于治疗罕见病,包括多发性骨髓瘤、囊胞性纤维症、肌萎缩

  • Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准

    爵士制药(Jazz Pharma)的罕见病管线近日收获一则重磅利好消息,其药物Defitelio (defibrotide sodium)获得美国FDA批准,用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)。这是美国第一个获批的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD)的药物。

  • NICE发布最终指南,推荐使用Biomarin罕见病药物Vimizim

    近日,英国NICE发布最终指南,推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用Biomarin的Vimizim进行治疗。

  • 无奸不商?约翰霍普金斯学者控诉药企钻罕见病药物法案漏洞

    许多罕见病药物研发者在获得了罕见病药物认证之后就会迅速扩大这一药物的适应症范围,最终这一药物的受众群体比原本的范围大了许多。这也使得公司在享受了各种优惠后又进一步将药物销售额增长至数亿美元之多。

  • Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种

    近日,欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)给予积极意见,从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。没有哪家公司会像Alexio