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  • 镰状细胞病(SCD)重大里程碑!首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)获美国FDA批准!

    2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)公司近日,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Oxbryta(voxelotor),用于12岁及以上镰状细胞病(SCD)儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物,是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物,这是SCD的根本病因。Oxbryta有望在两周内通过G

  • Nat Commun:如何利用“DNA修复错误”机制治疗疾病

    2019年11月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,由日本京都和加拿大蒙特利尔的研究人员开发的一种新的生物信息学工具MHcut揭示,DNA损伤的自然修复系统——“微同源性介导的末端连接”,在人类细胞中发生的几率可能比以往人们认为的要普遍得多。研究人员使用MHcut和商业基因组编辑技术,以极高的精确度在iPS细胞中创建了突变,从而无需患者样本即可对疾病进行建模。因此,即使在患者样本稀少或无法获

  • 黑色素瘤免疫治疗!百时美与Nektar明星组合NKTR-214/Opdivo一线治疗疾病控制率达76%

    2018年11月10日讯 /生物谷BIOON/ --Nektar Therapeutics公司近日在美国华盛顿举行的第33届癌症免疫治疗学会(SITC)年会上公布了实验性免疫肿瘤学药物NKTR-214联合百时美施贵宝PD-1免疫疗法Opdivo(中文商品名:欧狄沃,通用名:纳武利尤单抗,nivolumab)治疗黑色素瘤的I/II期临床研究PIVOT-02的积极数据。PIVOT-02研究在既往未接受

  • 专家学者共话干细胞疗法治疗疾病临床研究

    8月18日,2018年干细胞疗法治疗疾病临床研究新进展座谈会暨人民健康系统工程引领健康中国2030研讨会在上海召开。本次会议由国家卫健委科研所等单位共同举办,来自全国各地的相关领域专家、学者等近百人参加了研讨会。与会干细胞专家就干细胞的临床现状和研究成果,进行了分享交流。会议提出,细胞治疗是一个经得起考验的新途径,目前我国干细胞的研究水平走在世界的前端。每一个成果都是科学家、医师们,经过无数次的临

  • Cell:CRISPR-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病

     今日,Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术,能在不切开DNA的前提下,对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈,带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。近年来,CRISPR-Cas9系统是人们关注的焦点。这种突破性的技术能在DNA的目标区域上切开一个口子,形成“双链断裂”,从而插

  • 刘德培院士:治疗疾病不妨先揭开衰老谜团

     目前,全球老龄化及重大疾病防治形势愈发严峻,预计到2030年,16%的中国人在65岁以上,总数将超过2亿,各种重大疾病也将呈“井喷式”爆发。研究证实,衰老是心血管疾病、神经退行性疾病、癌症等诸多复杂疾病的共同危险因素,阐明衰老机制将为治疗多种疾病带来希望。衰老是涉及诸多生物学事件的复杂过程,它具有基因组不稳定、端粒耗损、表观遗传改变、蛋白稳态失衡、能量感受失调、线粒体功能失调、细胞衰老

  • Nat Commun:诱发治疗疾病新靶点的或可源自缺氧

    一种名为VH298的小型分子被来自邓迪大学的研究人员通过研究开发出来,该分子或可诱发从细胞外控制的缺氧反应。本文研究或为开发治疗大脑和心脏出现的缺血性损伤的新型疗法。

  • Nat Commun:缺氧或可诱发治疗疾病新靶点的出现

    近日,来自邓迪大学的研究人员通过研究开发了一种名为VH298的小型分子,该分子或能诱发从细胞外控制的缺氧反应,本文研究或为开发治疗大脑和心脏出现的缺血性损伤的新型疗法,以及为开发治疗机体心血管损伤、慢性肾脏疾病或化疗引发的贫血的新型疗法提供一定的帮助和思路,相关研究刊登于国际杂志Nature Communications 上。

  • PNAS:模拟蛋白互作的新算法将加速治疗疾病药物的开发

    蛋白质之间的相互作用(PPIs)是细胞功能的基础,很多年来科学家们一直在尝试研究绘制出PPIs的图谱以帮助理解细胞过程发生的机制,如今刊登于PNAS上的一篇研究报告中,来自石溪大学的研究人员通过研究开发了一种超高速的方法来模拟蛋白质之间的相互作用,该方法或可帮助设计新型药物来抑制引发疾病的问题蛋白间的相互作用。

  • PLoS Biol:便便治疗疾病不再是个“笑话”

    如今粪便移植被越来越多地用作治疗人类肠道的特殊感染,而且其可以显著成功地治疗那些养老院和医院获得性的感染性疾病,比如难辨梭菌结肠炎,其是一种感染性的腹泻疾病,通常需要进行抗生素疗法,前期研究结果表明,来自健康个体的粪便移植或许可以有效治疗多发性硬化症和克罗恩病。