Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Langmuir：阻断IDO1酶有望治疗一系列炎症性疾病
2025-06-30
Nature：修复细胞再循环中心有望治疗人类神经退行性疾病
在这项研究中，科学家们发现一种名为BMP（Bis(monoacylglycero)phosphate，双（单酰甘油）磷酸盐）的脂质在溶酶体中起着关键作用。
2025-05-17
CAR-T细胞治疗自身免疫病后疾病复发，应该怎么办？
这一病例凸显了 CAR-T 细胞回输的挑战，展示了替代靶点和产品的潜力，并表明在治疗难治性自身免疫疾病患者中，清除浆细胞可能有助于提高治疗效果。
2025-04-24
NRR：外泌体在神经退行性疾病的治疗中展现出巨大潜力
神经退行性疾病（NDs），包括阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）、中风、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病（HD）、多发性硬化症（MS）和癫痫，给全球带来了巨大的发病率和死亡率。这些疾病以进行性
2025-08-21
Nature子刊：AI从头设计多肽，精准抑制细胞焦亡，开辟炎症疾病治疗新途径
该研究利用人工智能（AI）从头生成了特异性阻断 GSDMD-NT 孔道的多肽——SK56，能够延缓细胞焦亡，减轻炎症反应，从而为不受控炎症引起或加重的人类疾病提供了新的治疗选择。
2025-09-18
Cell：治疗自身免疫疾病的新希望！调节细胞内的“酸碱平衡”
科学家揭示了一种可能通过调节细胞内酸碱平衡来治疗自身免疫疾病的新方法，这一发现不仅为罕见病患者带来了希望，也为整个免疫学领域开辟了新的研究方向。
2025-03-28
福建医科大学最新Cell子刊论文：电刺激，安全有效治疗小脑疾病
这项临床研究表明，经颅交流电刺激（tACS）通过调节脊髓小脑性共济失调 3 型（SCA3）患者的大脑功能连接，改善了共济失调的严重程度，且安全可行，未发现任何治疗相关不良事件。
2025-07-15