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  • EMBO Mol Med:新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症

    2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症;研究者表示,VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状,而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。

  • Mol Ther:新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症

    2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下,一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口,近日,来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症(DMD)犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症,相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。

  • Sci. Transl. Med.:分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法

    研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展,这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中,反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。

  • PNAS:杜氏肌营养不良症新疗法

    近日美国布朗大学的研究人员在《美国科学院院刊》(PNAS)上发表论文称他们开发了一种新的有潜力的治疗方法,利用一种天然的人类蛋白显著地减慢了杜氏肌营养不良症小鼠的肌肉损伤改善了小鼠的肌肉功能。 杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。

  • Cell:研究表明杜氏肌营养不良症可能是一种干细胞疾病

    长久以来科学家们都确认杜氏肌营养不良症(DMD)是由于dystrophin单基因突变而引起的一种破坏性疾病。Dystrophin蛋白在维持肌肉完整性中发挥关键性的作用;当机体缺失Dystrophin时,肌肉则极其容易受到损害。然而近日来自斯坦福大学的研究人员在Cell杂志上发表论文称当骨骼肌干细胞不再发挥修复功能时,疾病的症状才会显现。从而表明杜氏肌营养不良症实质上可能是一种干细胞疾病。