AACR速报：多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据
除了KRASG12D，Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。
2024-04-17
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
股价腰斩：硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据
在安全性方面，GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件，但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出，一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病，其肝酶升高，但胆红素未升高。
2023-12-20
科研人员开发表观转录组数据聚类框架iMVP
iMVP的开发为RNA编辑修饰研究带来了新的可能性，为科研人员提供了一个更全面、更有效的工具，有望有助于更深入地理解RNA编辑修饰的复杂性和功能。
2023-10-13
全球试验齐保驾，中国证据来护航——司美格鲁肽的中国人群数据解读
近年来，不同作用机制的新型降糖药物相继问世，基于国家药监局药审中心《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》的通告，药物在中国上市需要有中国患者的研究数据，因此新药上市比国外平均晚3-5年。
2024-04-24
Nat Genet：基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制
来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的，这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。
2024-01-08
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
Nat Methods | 克服PCR扩增误差：利用同源三聚体核苷酸提高测序数据质量
研究结果表明，这种新型UMI能够在不同的测序平台上提供更为准确的测序数据，为今后的基因组学研究和临床应用开辟了新的道路。
2024-02-15