在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
布西珠单抗在华获批，为糖尿病黄斑水肿眼底病患者带来创新疗法
2025-05-28
Chem Biol Interact利用心脏类器官：二甲双胍能缓解高糖高脂饮食引发的心脏问题，改善糖尿病心肌病
本研究利用人诱导多能干细胞构建糖尿病心肌病心脏类器官模型，发现高糖高脂环境对其有毒性作用，二甲双胍可缓解；该模型能有效模拟疾病，为研究和药物测试提供新平台。
2025-03-03
Nature Genetics | 揭示帕金森病的幕后推手：RAB32基因新变异的发现
该研究通过大规模的家族性帕金森病病例和对照组的外显子测序，发现了RAB32基因的新型高风险变异，这一发现为进一步研究帕金森病的致病机制提供了新的线索。
2024-06-15
新生儿肠道里的"神秘房客"竟能预防糖尿病？
当研究者将7-12月龄婴儿的粪便微生物移植给无菌小鼠时，受体小鼠的β细胞质量比移植其他年龄段微生物的小鼠高出35%。这暗示人类同样存在一个代谢发育的"黄金窗口期"。
2025-03-11
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。
2025-03-19
Science重磅：破解阿尔茨海默病抗体药的脑出血副作用——突破血脑屏障，靶向递送抗Aβ抗体
该研究开发了一种利用转铁蛋白受体（TfR）的抗体转运载体，将抗 β-淀粉样蛋白抗体突破血脑屏障递送到大脑，增强了其在大脑中分分布以及在整个脑实质中与淀粉样蛋白斑块的结合，且不会引发可能危及生命的副作用
2025-08-09
Mater Today Bio：干细胞球联手纳米颗粒水凝胶精准改善糖尿病创面环境，加速伤口愈合新突破
本研究将负载去铁胺的介孔聚多巴胺纳米颗粒与三维脂肪间充质干细胞球结合，包裹于水凝胶中，可改善糖尿病创面微环境，加速愈合，为糖尿病创面治疗提供新方法。
2025-07-08