《细胞》：帕金森病治疗再获突破！韩国科学家发现，人胚胎干细胞衍生多巴胺祖细胞移植，可以改善运动症状，且高剂量疗效更佳
研究结果显示，治疗期间未观察到剂量限制性毒性或移植物相关不良事件；移植12个月之后，患者的运动症状得到了改善，高剂量时疗效更佳。
2025-10-17
Nat Microbiol：帕金森疾病药物或会在缺乏铁离子状况下促使肠道微生物组功能恶化
本文研究揭示了两种尚未被研究的药物对机体整体微生物组的影响效应，并识别出了金属离子的隔离或许能作为药物诱导的微生物组紊乱的一种特殊机制。
2024-12-18
Nature：特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展
本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用；通过一系列体内外实验，研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。
2025-08-10
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03
帕金森病治疗有新招！Pharmaceutics：小细胞外囊泡载ROCK抑制剂可提升小鼠多巴胺水平
本研究发现，通过巨噬细胞来源的小细胞外囊泡搭载ROCK抑制剂SR3677，经鼻给药于帕金森病小鼠模型，可提升线粒体功能相关基因和蛋白表达、降低炎症因子、增加多巴胺水平，证实其在帕金森病治疗中的有效性。
2025-04-09
Science：利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子
为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来，从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124，目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。
2025-10-30
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
直播预告 | 单细胞×时空组学：疾病免疫研究的前沿实践与应用
2025-07-23